Resultados promisorios para reducir tumores se anunciaron en la Conferencia anual de NF

En más de la mitad de los pacientes tratados con selumetinib, en la primera fase de un ensayo clínico, se vio una reducción de los neurofibromas plexiformes.

(New York, 8/6/15) – Entre cientos de expertos mundiales en NF reunidos en Monterey, California, en la Conferencia de NF, un amplio congreso médico sobre las neurofibromatosis, han anunciado esta tarde y por primera vez en la historia del tratamiento del neurofibroma plexiforme (NP, según su abreviatura en español) que más del 50% de los pacientes mostraron un decrecimiento de sus tumores inoperables. En una presentación titulada “La promesa de MEK: terapia para la NF1”, Brigitte C. Widemann, doctora en medicina del Instituto Nacional de Cáncer (NCI, de acuerdo con su sigla en inglés), reportó que los datos de la primera fase del ensayo clínico realizado con niños y adultos jóvenes muestra una disminución del volumen de los tumores. También se ha observado una leve mejoría en la función, en el dolor relacionado y en la desfiguración provocada por el NP.

El neurofibroma plexiforme presenta un más rápido crecimiento en niños pequeños, por lo tanto la intervención temprana puede resultar en grandes beneficios clínicos. No había sido reportada en el pasado una considerable reducción a lo largo de los NP, y el anuncio de hoy indica un prometedor futuro para el desarrollo de terapias médicas efectivas para los neurofibromas plexiformes relacionados con la NF1.

Este estudio clínico de gran suceso es el resultado de una mayor inversión del Consorcio Preclínico de la Children’s Tumor Fundation (fundado en 2008). Nancy Ratner, doctora, y Wade Clapp, doctor, demostraron que los inhibidores de MEK tienen un intenso resultado sobre el volumen de los NP en ratones. “Hoy en día, este gran efecto de los inhibidores de MEK en ratones con neurofibromas demuestra la utilidad de los modelos animales de Ratner y Clapp para seleccionar sujetos para ensayos clínicos”, dijo Annette Bakker, doctora, presidenta y jefa de la Oficina Científica de la Children’s Tumor Foundation. Un registro para el ensayo con selumetinib para NP inoperables se está desarrollando y comenzará próximamente.

La neurofibromatosis, o NF, es un desorden genético que causa tumores que crecen en los nervios del cuerpo y pueden ocasionar numerosos problemas de salud, que incluyen sordera, ceguera, dificultades de aprendizaje, anormalidades en los huesos, dolor incapacitante y, algunas veces, cáncer. La NF aparece en tres formas posibles –NF1, NF2 y schwannomatosis– cada una con sus propias características. El anuncio de hoy es más relevante para la NF1, la cual aparece en una de cada 3000 personas. Actualmente, no hay cura para la NF, pero el innovador trabajo de investigación que se viene realizando a través de la CTF está acelerando el camino hacia el tratamiento, como se destaca en la Conferencia anual de NF, la principal reunión de expertos y especialistas en disciplinas relacionadas, como las neurociencias y la oncología.

En su presentación, la Dra. Widemann destacó que el RAS/RAF/MAPK se activa en NP relacionados con la NF1, y que 16 de 24 pacientes tratados con el inhibidor de MEK selumetinib (sulfato de hidrógeno AZD6244) vieron una disminución del volumen del tumor de aproximadamente un 20% y una mejoría clínica. Este resultado muestra que la investigación en NF ha hecho progresos no solo en la identificación de agentes activos en el modelo preclínico, sino también en lo clínico.

Continuarán los trabajos preclínicos y clínicos adicionales dirigidos hacia el futuro desarrollo de agentes para neurofibromas plexiformes de NF1, y el registro de una segunda fase se encuentra en desarrollo e incluirá la evaluación de los pacientes reportados, además del análisis volumétrico mediante resonancia magnética para analizar si la reducción del NP puede resultar en una mejoría clínica.

“Es muy emocionante poder reportar este significativo progreso clínico en el desarrollo de un tratamiento eficaz para la NF1”, dijo la Dra. Widemann. “Los pacientes con NF están esperando por los resultados, y a través de este ensayo de selumetinib, y del trabajo de Nancy Ratner y Wade Clapp, quienes destacaron la utilidad de este modelo a través de su trabajo con los inhibidores de MEK, tenemos la esperanza para el futuro. Estoy especialmente agradecida a la Children’s Tumor Foundation, a Astra Zeneca, a CTEP, al NCI y por supuesto a los pacientes participantes, por su apoyo y financiación de la investigación de NF, que se tradujo en resultados positivos para todos los pacientes con NF”, agregó.
“El éxito reportado hoy por la Dra. Widemann nos da esperanza”, manifestó Annette Bakker. “Nuestro enfoque de conducción está puesto en la aceleración de la investigación de la NF a través de colaboraciones innovadoras, y el increíble trabajo de la Dra. Widemann con los neurofibromas plexiformes es un gran ejemplo de este modelo, junto con las inversiones en los consorcios preclínicos y la asociación con la Iniciativa REiNS (Evaluación de Respuesta en Neurofibromatosis y Schwannomatosis). REiNS ha proporcionado la selección de pacientes adecuada e informó los resultados, así como también las evaluaciones funcionales de este estudio. En nombre de la comunidad de pacientes, damos un gran agradecimiento y felicitaciones a la Dra. Widemann por su éxito”, añadió.

La Dra. Bakker agregó que “la noticia de hoy es un gran paso en el camino hacia lo que todos queremos: más ensayos clínicos para los pacientes, para que puedan llevar una vida mejor”.

Artículo original en inglés: http://www.ctf.org/item/promising-results-in-tumor-shrinkage-study-announced-at-neurofibromatosis-conference.html

Versión en español: Ana Varco para AMANDOS