Un fármaco huérfano para el tratamiento de pacientes con NF2

(13/9/16 – Branford, Connecticut, por GLOBE NEWSWIRE) – BioXcel, una compañía biofarmacéutica privada con sede en Connecticut, anunció hoy que la Administración de Alimentos y Fármacos de Estados Unidos (FDA) le ha otorgado la designación de fármaco huérfano para BXCL101 en el tratamiento de la neurofibromatosis tipo 2 (NF2), una enfermedad huérfana con una significativa necesidad médica no cubierta. BXCL101 es la primera y única terapia sistémica que está siendo desarrollada para eliminar las lesiones existentes y prevenir la formación de nuevas lesiones orientada al mecanismo molecular de la fisiopatología de la NF2.

BXCL101 es una versión de un fármaco aprobado, el bortezomib, adaptado para su uso crónico en pacientes con NF2 tanto con un novedoso régimen de dosificación como con el criterio de prestación. La NF2 es una enfermedad rara asociada con trastornos neurológicos y alteraciones oftalmológicas causadas por tumores benignos del cerebro, la médula espinal y los nervios periféricos. BXCL101 es el primer candidato a fármaco descubierto por el uso de la plataforma BioXcel al que se le concede el estatus de medicamento huérfano por la FDA. BioXcel está avanzando el desarrollo clínico de BXCL101 y está explorando oportunidades de asociación a nivel mundial.

“La designación de fármaco huérfano de la Oficina de Desarrollo de Productos Huérfanos de la FDA (FDA’s Office of Orphan Products Development: OPDO) es un hito importante para BioXcel. Además, proporciona una validación de regulación crucial de nuestro modelo de negocio, para identificar candidatos clínicos que abordan áreas de alta necesidad médica no cubierta, e ir rápidamente hacia ensayos clínicos confirmatorios”, dijo el Dr. Vimal D. Mehta, CEO y presidente de BioXcel.

“BXCL101 representa una solución única para hacer frente a esta enfermedad rara y debilitante, cuyo tratamiento de referencia actual no es suficiente para satisfacer las necesidades del paciente”, agregó el Dr. Krishnan Nandabalan, presidente y CSO de BioXcel. “Creemos que BXCL101 tiene el potencial de mejorar significativamente la vida de los pacientes con NF2 y esperamos avanzar en su desarrollo, así como en el crecimiento de nuestra cartera terapéutica con fármacos candidatos adicionales”, expresó.

En virtud de la Ley de Medicamentos Huérfanos de EE.UU., la Oficina de Desarrollo de Productos Huérfanos de la FDA proporciona el estado y los incentivos especiales para fomentar el desarrollo de fármacos para enfermedades que afectan a menos de 200.000 personas en dicho país. Esta designación hace que BXCL101 sea elegible para un período de exclusividad de comercialización de siete años. Además, se ofrecen ciertos incentivos, incluidas las subvenciones federales, la consulta a las prioridades establecidas por la FDA en estudios clínicos, los créditos fiscales y una renuncia a las tasas de presentación PDUFA. La designación de medicamento huérfano no altera la norma reguladora ni los requisitos, plazos y procedimiento en la obtención de la aprobación de comercialización. La seguridad y eficacia de un medicamento deben establecerse mediante estudios adecuados y bien controlados.

Sobre BXCL101

BXCL101 es un inhibidor reversible de la actividad de tipo quimotripsina del proteasoma 26S en células de mamífero. El proteasoma 26S es un gran complejo de proteína que degrada las proteínas ubiquitinadas. Al revertir los efectos moleculares de m-NF-2, se espera que BXCL101 pueda impactar sobre las lesiones de schwannomas y meningiomas, que son los responsables de los aspectos debilitantes de la NF2. La Plataforma BioXcel de R&D, impulsada por la inteligencia artificial patentada y grandes algoritmos de datos, dejó al descubierto la compleja relación entre NF-2 y la ruta de ubiquitinación, lo cual fue confirmado por estudios preclínicos y los datos preliminares en humanos.

 

Artículo original en inglés: http://www.einnews.com/pr_news/344530804/bioxcel-s-bxcl101-receives-orphan-drug-designation-from-the-u-s-fda-for-the-treatment-of-patients-with-neurofibromatosis-type-2-nf2

 

Versión en español: Ana Varco para AMANDOS

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