Reemplazo de células del ojo para curar la ceguera

(14/8/15) – Cuando el búho voló, los ratones “ciegos” se escaparon. Esto fue posible gracias a una novedosa terapia génica que reprograma las células profundas en el ojo para que estas sean sensibles a la luz.

Después del tratamiento, los ratones corrieron cuando se reprodujo un video que mostraba el acercamiento de un búho, así como lo hicieron los ratones de visión normal. “Podría decirse que ellos estaban tratando de escapar, pero no lo sabemos a ciencia cierta”, sostuvo Rob Lucas, de la Universidad de Manchester, en el Reino Unido, colíder del equipo que desarrolló y prueba el tratamiento. “Lo que podemos decir es que ellos reaccionaron ante el búho de la misma manera que lo hicieron los ratones de visión normal, mientras que los ratones que no fueron tratados no hicieron nada”, agregó.

Esta es la mejor evidencia del equipo, hasta ahora, de que la inyección en los ojos de ratones ciegos del gen de un pigmento que detecta la luz puede ayudarlos a ver los objetos reales de nuevo.

Este enfoque pretende tratar todos los tipos de ceguera causados por bastones y conos (células receptoras de luz en el ojo) dañados o faltantes. La mayoría de las terapias génicas para tratar la ceguera hasta ahora se han centrado en la sustitución de genes defectuosos en raras y específicas formas de ceguera hereditaria, como la amaurosis congénita de Leber.

En el fondo

El nuevo tratamiento funciona al permitir que otras células que se encuentran más profundo dentro de la retina puedan captar la luz. Mientras que las células conos y bastones normalmente detectan la luz y convierten esto en una señal eléctrica, las células ganglionares y bipolares detrás de ellas son responsables de procesar estas señales y enviarlas al cerebro. Al dar a estas células la capacidad de producir su propio pigmento detector de luz, pueden, en cierta medida, compensar los receptores perdidos, o eso parece.

El equipo utilizó el gen humano para la creación de la rodopsina, el pigmento utilizado por las células bastones para detectar brillo. Se engancha esto a un “interruptor” genético que solo se convertiría en el gen dentro del ganglio y las células bipolares, y luego se inserta este ADN, a través de un virus, en los ojos de ratones cuyos conos y bastones habían sido destruidos.

Después del tratamiento, Lucas y sus colegas encontraron que los ratones notaban bastante bien objetos por su tamaño, aunque no tan bien como los ratones con visión. “Los ratones tratados podían discriminar barras blancas y negras, pero solo las que eran diez veces más gruesas que las avistadas por los ratones que podían ver”, explicó Lucas.

Tan solo simple luz

En intentos anteriores, los ratones solo podían notar objetos bajo luz extremadamente brillante, por lo que el nuevo hallazgo es crucial. “Nuestros ratones podrían responder a la luz ordinaria, el equivalente de mirar un monitor de la computadora en condiciones de iluminación de oficina normal”, señaló Lucas.

Esta es también la primera vez que un gen humano ha sido probado de esta manera. El virus que se utiliza para entregar la terapia génica ya está aprobado para su uso en seres humanos, y Lucas dice que espera comenzar los ensayos de un tratamiento en seres humanos en unos cinco años.

“Este es el ejemplo más efectivo hasta ahora del uso de la terapia génica para tratar la degeneración retinal avanzada”, manifestó Robin Ali, cuyo equipo de la University College London ha dado la terapia génica para las personas con amaurosis congénita de Leber.

Pero Robert Lanza, director médico de Ocata Therapeutics en Marlborourgh, Massachusetts, advierte que aún no se sabe cuánto tiempo podrían durar los efectos beneficiosos del nuevo tratamiento. Existe alguna evidencia de que la vista ha empezado a decaer en las personas con amaurosis congénita de Leber que fueron tratadas con terapia génica entre uno y tres años atrás.

Artículo original en inglés: https://www.newscientist.com/article/dn28047-gene-therapy-cures-blindness-by-replacing-vision-cells-in-eyes

Versión en español: Ana Varco para AMANDOS

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